Taysha Gene Therapies, Inc. 是 Neurogene 的直接對手：其 TSHA-102 與 Neurogene 的 NGN-401 都已進入樞紐試驗，旨在治療 Rett 症候群的遺傳病因。TSHA-102 的安全性與療效結果，將幫助投資人比較這兩款針對同一患者族群的療法。

Acadia Pharmaceuticals Inc. 向 Rett 症候群患者銷售 DAYBUE，Neurogene 的 NGN-401 也以這類患者為對象，但兩者作用機制不同，未必互相排斥。DAYBUE 的商業化進展可幫助觀察這個患者市場，卻不能直接驗證 NGN-401 的基因替代療法。

uniQure N.V. 與 Neurogene 面臨共同的遞送挑戰：uniQure 的亨丁頓舞蹈症計畫和 Neurogene 的 Rett 症候群計畫，都仰賴腺相關病毒（AAV）將基因藥物直接送入中樞神經系統。

REGENXBIO Inc. 的神經系統疾病基因療法在安全性與審核上的先例，對 Neurogene 的 Rett 症候群計畫也有參考意義，儘管兩家公司針對的疾病不同。可關注其治療第二型與第一型黏多醣症（MPS）的 RGX-121 與 RGX-111 計畫。

Voyager Therapeutics, Inc. 與 Neurogene 都仰賴將 AAV 攜帶的基因藥物送入中樞神經系統。Voyager 採用靜脈給藥，並設計可穿過血腦障壁的病毒外殼；其臨床進展可為腦部基因療法提供參考，但並不直接驗證 Neurogene 的 Rett 症候群療法。

Sarepta Therapeutics,, Inc. 的 ELEVIDYS 安全事件，為檢視 Neurogene 以 AAV 為基礎的 NGN-401 提供參考，儘管兩者治療的疾病與給藥途徑不同。Sarepta 銷售的 ELEVIDYS 用於杜氏肌肉失養症；2025 年美國仿單新增肝損傷黑框警語，並從適應症中移除無法行走的患者，說明安全性發現可能限制基因療法的使用範圍。