公司概覽

X4 Pharmaceuticals, Inc. 的業務以 mavorixafor 為核心，商品名為 XOLREMDI，也是公司唯一獲准上市的藥物。這款每日口服一次的藥物用於罕見免疫疾病 WHIM 症候群，可增加血液中成熟白血球的數量。美國核准的適用對象為十二歲以上患者。公司透過專科藥局供藥，但目前並未在美國積極推廣。

公司的營收主要來自 Norgine 支付的一次性授權款，而非藥品銷售。Norgine 取得歐洲、澳洲及紐西蘭的商業化權利，上市銷售仍須取得當地主管機關核准。X4 另可取得里程碑付款及依未來銷售計算的權利金，並按製造成本加成供藥給 Norgine。因此，海外銷售仰賴合作夥伴推動商業化，患者能否取得治療則與商業保險及政府醫療給付是否涵蓋有關。

X4 現在優先推進 mavorixafor 用於中重度慢性嗜中性白血球低下症的 4WARD 第三期臨床試驗，不再優先投入 WHIM 症候群業務；這項新用途尚未獲准。公司幾乎完全仰賴這款藥物，藥品銷售尚不足以支應營運，資金主要來自發行證券及借款。藥物生產也依賴外部廠商，其中 Catalent 是成品膠囊的唯一供應商。