公司概覽

Krystal Biotech, Inc. 目前唯一上市銷售的產品是 VYJUVEK，一種用於治療失養型表皮分解性水皰症（DEB）的外用基因療法。公司在自有的 ANCORIS 廠房製造遞送基因的載體，由第三方供應與載體混合的無菌凝膠。其他基因藥物仍在臨床開發階段。

專科藥局採購 VYJUVEK，並調製成可在醫療院所或病患家中使用的藥物；醫院及專業經銷商也會採購，供院內治療使用。這些客戶向公司支付藥款，而多數病患能否負擔治療，仰賴政府醫療給付及民間保險的承保與給付。一家美國客戶貢獻了公司大部分的產品收入。

公司在美國、歐洲主要市場及日本自行負責商業銷售，在其他地區則透過專業經銷商銷售。VYJUVEK 已在美國、歐盟及日本獲准上市，但擴大病患用藥仍取決於各地的核准、定價與給付安排。德國和法國已開始銷售，價格協商仍在進行。病患接受 VYJUVEK 治療前必須接受基因檢測，銷售也仰賴醫師開立處方及保險與醫療給付機構支付治療費用。