Mereo BioPharma与Ultragenyx共享setrusumab的成败：Ultragenyx负责全球开发并向Mereo供药，双方按各自销售区域的销售额向对方支付特许权使用费。因此，Mereo在欧洲经济区、英国和瑞士的销售将为Ultragenyx带来分成收入。

Ionis Pharmaceuticals与Ultragenyx都在开发通过反义技术改变基因表达的药物，竞争治疗Angelman综合征的底层病理机制。可将Ionis的obudanersen试验结果与Ultragenyx处于三期的apazunersen（GTX-102）对照关注；目前尚无针对该病底层机制的获批药物。

Ultragenyx依赖再生元制药供应Evkeeza，向其采购后在美国以外销售，而再生元制药负责美国市场。对Ultragenyx更有参考意义的是再生元的Evkeeza在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的需求，而非其更广泛的药品业务。

Abeona Therapeutics将治疗MPS IIIA的UX111基因疗法授权给Ultragenyx，由后者负责该项目，但仍分享其商业化收益。获得监管批准后，UX111销售可触发向Abeona支付的销售里程碑款及净销售额分成。

Denali Therapeutics正在开发为MPS IIIA患者补充酶的DNL126，与Ultragenyx的UX111基因疗法争取同一患者群体。在这一尚无获批药物治疗的疾病中，DNL126的临床结果是值得对照关注的信号。

Arcturus Therapeutics的ARCT-810采用mRNA药物路线，与Ultragenyx治疗OTC缺乏症的基因疗法竞争。对Ultragenyx该项目更有参考价值的是ARCT-810的二期结果，而非Arcturus的疫苗销售。

Ultragenyx的OTC缺乏症及GSDIa项目使用REGENXBIO授权的基因递送技术，需支付维护费、里程碑款和特许权使用费；REGENXBIO也开发自己的罕见病基因疗法。应关注授权范围和开发期限：该协议于2025年11月终止了部分适应症的授权，且Ultragenyx对授权专利的控制权有限。

Beam Therapeutics的BEAM-301通过基因编辑治疗携带R83C变异的GSDIa患者，与Ultragenyx的GSDIa基因疗法项目竞争。应重点关注BEAM-301在这一患者群体中的开发进展；Beam目前尚无产品销售收入。