Pharvaris N.V.正在开发治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的口服药deucrictibant，直接挑战Pharming Group N.V. ADS销售的静脉给药治疗药物RUCONEST。其按需治疗三期试验已取得积极的初步结果，后续开发进展值得关注。

BioCryst Pharmaceuticals Inc销售每日口服的ORLADEYO来预防HAE发作，服务的是Pharming Group N.V. ADS用RUCONEST治疗急性发作的同一患者群体。ORLADEYO的销售表现可帮助判断这些患者采用预防治疗的程度。

武田制药与Pharming Group N.V. ADS的RUCONEST争取同一HAE患者群体：武田销售FIRAZYR治疗急性发作，并销售TAKHZYRO预防发作。

Ionis Pharmaceuticals, Inc.销售DAWNZERA预防HAE发作，可能减少需要使用Pharming Group N.V. ADS的RUCONEST治疗的急性发作。

Intellia Therapeutics, Inc处于三期开发阶段的基因编辑疗法lonvo-z，可能改变目前依赖Pharming Group N.V. ADS所售RUCONEST的HAE患者的治疗需求。值得关注其计划于2027年上半年在美国上市的进展，但这一计划仍取决于开发和获批情况。

ADARx Pharmaceuticals正在开发onvuzosiran，面向Pharming Group N.V. ADS用RUCONEST服务的同一HAE患者群体。对Pharming的投资者而言，ADARx研发管线中值得关注的是onvuzosiran的临床进展。

Pharming Group N.V. ADS依赖赛诺菲提供药品后段生产和供应服务，因为Pharming没有自行生产和检测药品的设施。若赛诺菲无法满足其供应需求，Pharming可能难以迅速找到替代产能，药品销售也可能受损。