Taysha Gene Therapies, Inc. 是 Neurogene 的直接对手：其 TSHA-102 与 Neurogene 的 NGN-401 都已进入关键性试验，旨在治疗 Rett 综合征的遗传病因。TSHA-102 的安全性和疗效结果，将帮助投资者比较这两款面向同一患者群体的疗法。

Acadia Pharmaceuticals Inc. 向 Rett 综合征患者销售 DAYBUE，Neurogene 的 NGN-401 也面向这类患者，但两者作用机制不同，未必互相排斥。DAYBUE 的商业化进展可帮助观察这一患者市场，却不能直接验证 NGN-401 的基因替代疗法。

uniQure N.V. 与 Neurogene 面临共同的递送挑战：uniQure 的亨廷顿病项目和 Neurogene 的 Rett 综合征项目，都依赖腺相关病毒（AAV）将基因药物直接送入中枢神经系统。

REGENXBIO Inc. 的神经系统疾病基因疗法在安全性和审批上的先例，对 Neurogene 的 Rett 综合征项目也有参考意义，尽管两家公司针对的疾病不同。可关注其治疗 II 型和 I 型黏多糖贮积症（MPS）的 RGX-121 与 RGX-111 项目。

Voyager Therapeutics, Inc. 与 Neurogene 都依赖将 AAV 携带的基因药物送入中枢神经系统。Voyager 采用静脉给药，并设计可穿过血脑屏障的病毒外壳；其临床进展可为脑部基因疗法提供参考，但并不直接验证 Neurogene 的 Rett 综合征疗法。

Sarepta Therapeutics,, Inc. 的 ELEVIDYS 安全事件，为审视 Neurogene 基于 AAV 的 NGN-401 提供参考，尽管两者治疗的疾病和给药途径不同。Sarepta 销售的 ELEVIDYS 用于杜氏肌营养不良症；2025 年美国标签新增肝损伤黑框警告，并从适应症中移除无法行走的患者，说明安全性发现可能限制基因疗法的使用范围。