公司概览

Krystal Biotech, Inc. 目前唯一上市销售的产品是 VYJUVEK，一种用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的外用基因疗法。公司在自有的 ANCORIS 工厂生产递送基因的载体，由第三方供应与载体混合的无菌凝胶。其他基因药物仍处于临床开发阶段。

专科药房购买 VYJUVEK，并配制成可在医疗机构或患者家中使用的药物；医院和专业经销商也会采购，供医院内治疗使用。这些客户向公司支付药款，而大多数患者能否负担治疗，依赖政府医保和商业保险的覆盖与报销。一家美国客户贡献了公司产品收入的大部分。

公司在美国、欧洲主要市场和日本自行开展商业销售，在其他地区通过专业经销商销售。VYJUVEK 已在美国、欧盟和日本获批，但扩大患者用药范围仍取决于各地的审批、定价和报销安排。德国和法国已开始销售，价格谈判仍在进行。患者接受 VYJUVEK 治疗前必须进行基因检测，销售也依赖医生开具处方及支付方提供保障。